3.2.2 Bezpečnost
Zváží se otázky bezpečnosti vyplývající z imunitní odpovědi na přípravek nebo na exprimované bílkoviny, z imunologicky podmíněné rejekce, z imunosuprese a ze selhání pomůcek pro imunoizolaci.
Určité přípravky pro moderní genovou terapii a pro somato-buněčnou terapii (např. terapii xenogenními buňkami a určitými přípravky pro genový přenos) mohou obsahovat částice schopné replikace a/nebo infekční agens. V určitých případech pacient musí být monitorován s ohledem na rozvoj možných infekcí a/nebo jejich patologické následky během předregistračních anebo poregistračních fází; takové monitorování se může rozšířit i na blízké kontakty pacienta, včetně zdravotnických pracovníků.
Riziko kontaminace potenciálně přenosnými agens nemůže být při užití určitých přípravků pro somato-buněčnou terapii a určitých přípravků pro genový přenos zcela vyloučeno. Takové riziko však může být minimalizováno vhodnými opatřeními, jak je popsáno v modulu 3.
Opatření zahrnutá ve výrobním procesu musí být doplněna průvodními zkušebními metodami, postupy kontroly jakosti a vhodnými metodami dozoru, které musí být popsány v modulu 5.
Použití určitých moderních přípravků somato-buněčné terapie může být omezeno, dočasně nebo trvale, na zdravotnická pracoviště s dokumentovanou zkušeností a zařízením pro zajištění specifického sledování bezpečnosti pacientů. Obdobný přístup se může uplatnit u určitých léčivých přípravků pro genovou terapii, s nimiž je spojeno potenciální riziko infekčních agens schopných replikace.
Také se případně zváží aspekty dlouhodobého sledování s ohledem na vývoj pozdních komplikací a uvedou se v žádosti.
Žadatel případně předloží podrobný plán řízení rizika zahrnující klinické a laboratorní údaje pacienta, vyvstávající epidemiologické údaje a případně údaje z archivů vzorků tkání dárce a příjemce. Takový systém je potřebný pro zajištění sledovatelnosti přípravku a rychlou odpověď na podezřelé okolnosti nebo nežádoucí příhody.