1.1 Rozmanitost přípravků pro genovou terapii
a) přípravky pro genovou terapii založené na allogenních nebo xenogenních buňkách
Vektor je předem připravený a skladovaný před svým přenosem do hostitelských buněk. Buňky jsou získány předem a mohou být zpracovány jako buněčná banka (sbírka bank nebo banky ustavené z primárních buněk) s omezenou životaschopností.
Buňky geneticky modifikované vektorem představují léčivou látku.
Za účelem získat konečný přípravek mohou být provedeny doplňující kroky. Takový přípravek je svou povahou určen k podání určitému počtu pacientů.
b) Přípravky pro genovou terapii využívající autologní lidské buňky
Léčivou látkou je šarže předem připraveného vektoru, která je skladovaná před svým přenosem do autologních buněk.
Za účelem získat konečný přípravek mohou být provedeny doplňující kroky.
Uvedené přípravky jsou připraveny z buněk získaných od jednotlivého pacienta. Buňky jsou poté geneticky modifikovány za použití předem připraveného vektoru obsahujícího vhodný gen, který byl připraven v předstihu, a jehož produktem je léčivá látka. Přípravek je injekčně podán zpět pacientovi, přičemž je určen právě jednomu pacientovi. Celý výrobní proces od odběru buněk pacientovi až k opětovnému injekčnímu podání pacientovi se považuje za jeden zákrok.
c) Podání předem připravených vektorů s vneseným (profylaktickým, diagnostickým nebo terapeutickým) genetickým materiálem
Léčivou látkou je šarže předem připraveného vektoru.
Za účelem získat konečný přípravek mohou být provedeny doplňující kroky. Tento typ přípravku je určen k podání více pacientům.
Přenos genetického materiálu může být proveden přímým injekčním podáním předem připraveného vektoru příjemcům.